Великобритания стала первой страной, одобрившей терапию, разработанную с помощью технологии редактирования гена CRISPR. Зарегистрированный британским регулятором препарат Casgevy предназначен для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Об этом говорится в пресс-релизе, опубликованном на сайте правительства страны.
Препарат Casgevy разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) приняло решение о регистрации генной терапии на основании данных исследований с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 — с бета-талассемией. Один препарат работает в отношении обоих заболеваний, так как они вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.
Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга и затем редактируют в них гены. Отредактированные гены помещают обратно в организм пациентов, после чего их наблюдают в больнице не менее месяца.
В 2020 году технология CRISPR/Cas, которую называют «молекулярными ножницами», получила Нобелевскую премию по химии. Это системы из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Они позволили избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой — если предварительно снабдить клетку шаблоном для замены.
