Девочка-подросток была впервые излечена от неизлечимого недуга – острой формы лейкемии в результате первого применения революционно нового типа лечения.
Все другие методы лечения лейкемии Алиссы оказались безуспешными. Поэтому врачи больницы на Грейт-Ормонд-стрит решились на использование технологии редактирования генома (base editing), изобретенного 6 лет назад. Сейчас, спустя шесть месяцев, рак не обнаруживается, но пациентка все еще находится под наблюдением врачей.
Алиссе из Лестера 13 лет. В мае прошлого года у нее диагностировали острый Т-клеточный лимфобластный лейкоз. Т-клетки в норме должны быть «охранниками», выискивая и уничтожая угрозы, но у Алиссы они вышли из-под контроля и стали смертельно опасными.
У нее оказалась агрессивная форма рака. Химиотерапия, а затем и трансплантация костного мозга не помогли, и если бы не экспериментальный метод лечения, девочке оставалась только паллиативное лечение (поддержание качества жизни без излечения).
Большая группа врачей и ученых использовала технологию редактирования генома для выработки у пациентки нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки.
Сначала у донора были получены здоровые Т-клетки, которые впоследствии были модифицированы.
– Первое редактирование отключило механизм поиска мишений Т-клеток в организме, чтобы они не атаковали тело Алиссы.
– С помощью второго была удалена химическая маркировка CD7, которая есть на всех Т-клетках.
– Третьим редактированием было создание «плаща-невидимки», который предотвращал гибель клеток от химиотерапии.
На заключительном этапе генетической модификации Т-клеткам была дана команда охотиться за всеми клетками, имеющими маркировку CD7, чтобы уничтожить все Т-клетки в ее теле, включая раковые (вот почему эту маркировку нужно было убрать с самих модифицированных клеток – иначе они просто уничтожили бы сами себя).
Алисса — первая из 10 человек, получивших препарат в рамках клинических испытаний.
«Она — первый пациент, которого лечили с помощью этой технологии», — сказал профессор Васим Касим (Waseem Qasim) из Калифорнийского университета Лондона и Грейт-Ормонд-стрит. Он добавил, что эта генетическая манипуляция была «очень быстро развивающейся областью науки» с «огромным потенциалом» в отношении целого ряда заболеваний.
Источник: BBC
