Генная терапия эффективна в борьбе с ВИЧ-инфекциями, пришли к выводу американские ученые в своем исследовании, опубликованном в журнале New England Journal of Medicine.
Группа специалистов из Университета Пенсильвании, колледжа Альберта Эйнштейна и Университета Ричмонда модифицировала гены в клетках крови ВИЧ-инфицированных людей. “Генетические изменения – безопасный и эффективный подход. В дальнейшем не будет необходимости постоянно принимать лекарства, которые содержат вирус, однако лишь останавливают размножение вируса, но не искореняют его”, – комментирует доктор Карл Джун (Carl June) из Университета Пенсильвании, ведущий автор работы.
Известно, что в основном ВИЧ заражает клетки крови через поверхностный белок CCR5. ВИЧ использует нормальные копии этого гена, чтобы добраться до клеток иммунной системы человека. В других исследованиях ученые выяснили, что люди, которые унаследовали редкую мутацию CCR-delta-32 от обоих родителей, не могут заразиться ВИЧ даже после интенсивного контакта с вирусом. При мутации CCR-delta-32 в лимфоцитах не синтезируется белок CCR5, который находится на поверхности обычных лимфоцитов и служит пропуском для вирусов внутрь клетки.
Компания Sangamo BioSciences разработала технологию молекулярных ножниц или ZFN-технологию – «нуклеазу цинковых пальцев». Ученые смогли воспроизвести в клетках мутацию CCR-delta-32 с помощью фермента ZFN, который разрезает цепочку ДНК в определенных местах.
В исследовании приняли участие 12 человек с ВИЧ. Ученые отфильтровали кровь, выделив из нее некоторые клетки, смоделировали Т-лимфоциты, обладающие естественной устойчивостью к ВИЧ, затем поместили генно-инженерные клетки в кровь пациентов.
В результате у большинства испытуемых уровень вируса в крови поднялся, а уровень лимфоцитов снизился – другими словами – болезнь прогрессировала. Однако уровень генно-модифицированных клеток снизился существенно меньше, чем уровень обычных, не обработанных клеток.
“Полученные данные свидетельствуют, что новая технология работает – защищает клетки от вируса. Как оказалось, половина обработанных клеток сохранялась даже через 48 недель”, – отмечает доктор Джун.
Ученые планируют продолжить исследование и выяснить, каким образом можно увеличить соотношение модифицированных клеток к обычным и сохранить их в организме как можно дольше.
Medlinks.ru
